《JAMA-医学期刊上观察性研究干预效果的因果推断》文献翻译PART4

该框架保持了因果关系和关联之间的区别，同时解决了依赖随机化作为唯一标准的方法的局限性:它区分了因果目的和实现这些目的的统计手段;支持因果问题和用于回答这些问题的分析之间的一致性;增加透明度，促进科学对话;承认在观察性研究中，根据临床背景或政策知识作出的主观判断是不可避免的;目的是灌输智力上的谦逊。在不同的利益相关者之间，对观察性研究的适当解释存在分歧总是可能的。这一框架通过明确相关考虑，并促进推理和辩论，澄清了这些分歧。

该框架远非一个单独项目的列表，而是强调报告、评估和解释观察性研究需要多个相互关联的组成部分。例如，研究者将选择研究设计来回答感兴趣的因果问题，并支持回答它所需的因果假设的合理性。同样，可以安排研究设计和数据分析方面，以便进行定量偏倚/敏感性和证伪性分析，从而对假设进行严格的评估。在框架的所有步骤中，从制定研究问题到评估假设的合理性以及评估因果解释是否站得住脚，都需要对调查的医学或政策背景的背景知识和理解。

实际解释，该框架允许使用因果语言来指定研究问题和研究目标(例如，在手稿的介绍部分);描述研究方法、方法产生具有因果解释的结果的假设，以及检验假设的方法(例如，在方法部分);并在承认这种解释的潜在局限性的同时，根据背景知识对假设的合理性和因果解释的站得住脚程度进行推理(例如，在讨论部分)。这一提出观察性研究的建议有两个核心要素:首先，明确解释其解释所需的“如果-那么”(条件)结构(例如，如果某些假设成立，那么对结果的因果解释是站得住脚的);其次，要认识到，在评估假设是否合理、因果解释是否站得住脚时，有必要根据具体情况做出谨慎的判断。

最后，虽然不是本文的重点，但该框架也可以应用于随机试验，并且可能对基线随机化的实用试验特别有帮助，否则这些试验与观察性研究有许多共同的特征(例如，采用非标准化随访方案的试验和有限的系统努力来增强对指定治疗的依从性)。

该框架并不意味着所有，甚至大多数观察性研究都值得因果解释。对于一些以因果目标开始的观察性研究，因果推理可能被证明是不可能的;在这些情况下，估计只保留关联解释。此外，许多重要的描述性和预测性研究问题可以通过不需要因果概念的观察性研究来回答。

此外，在解决因果问题时，我们的建议并没有挑出任何当前流行的框架、实证研究策略或从观察性研究中进行因果推断的统计方法(例如，结构方法;识别策略;目标试验框架;因果路线图与目标学习;任何特定的统计、流行病学或计量经济学方法)，也没有单独提出任何统计推断的哲学(例如，频率论、贝叶斯)。在处理实际的因果问题方面有创造性的空间，研究者应该有自由选择最适合他们研究问题的方法，只要他们遵循前面描述的报告规范。在不深入研究特定研究问题的细节的情况下，也许最能推荐的是使用最简单的方法，这些方法足以满足研究的因果目标。

该框架没有解决如何确定某些一般因果主张是否合理的更广泛的问题(例如，某些暴露是否是某些结果的“原因”)。相反，它关注的是观察性研究能否提供独立可信的证据，证明干预措施在特定目标人群、时间和地点的因果效应。此类研究报告是大多数医学卫生政策类期刊的核心发表类型;更重要的是，它们是证据合成过程的关键输入，可以支持一般的因果主张。这一过程结合了多种来源的信息，除了试验和比较干预措施的观察性研究之外，还包括基础科学调查、病例报告、非比较性研究、元分析和模拟建模研究以及背景知识。

最后，该框架没有涵盖其他重要问题，这些问题广泛适用于无论研究设计如何的实证调查，例如预先指定和预先登记分析，遵循可重复科学的原则，以及共享研究材料。

采用和进一步完善医学期刊先前概述的框架，有望促进作者、审稿人、编辑和读者之间的沟通，但在操作和实施方面存在挑战。

对于作者来说，该框架提供了更多的自由来表达观察性研究的因果目标和假设，但也需要明确讨论和评估假设并公开承认局限性(例如，违反假设)的责任，并且可能需要额外的工作(例如，报告技术细节;进行三角测量、证伪和偏差分析)。

对于审稿人来说，该框架应该有助于评估报告观察性研究的手稿。它需要熟悉因果推理方法，以及背景知识来判断方法在应用工作环境中的适当性。

该框架的采用应促进作者、审稿人和编辑之间的沟通，鼓励对医疗干预观察性研究的方法和结果进行透明的报告和批评。大规模实施将需要保留专家审稿人，并增加编辑、作者和审稿人之间的合作，以便将该框架用于不同的分析和特定的临床应用，并评估它是否改善了实证研究的报告。此外，该框架所带来的复杂判断需要保持警惕，以减轻可能影响观察性研究的呈现和解释的认知偏见和扭曲，特别是那些使用技术上复杂方法的研究。

对于读者来说，该框架应该有助于因果问题和方法的清晰沟通。通常，详细的技术描述可以适当地放在补充附录中，以便包含必要的细节，并保持已发表研究的可读性和可访问性。虽然我们的建议表明，要全面报告和评估观察性研究，可能需要复杂的概念和更详细的方法描述，但采用该框架有望提高应用研究的价值，从而支持医疗和政策决策。

我们期待读者对该框架的反应。在未来的交流中，我们计划探讨其在医学期刊(如JAMA和JAMA网络期刊)中常见的特定类型观察性分析的具体例子中的应用。

Dahabreh IJ, Bibbins-Domingo K. Causal Inference About the Effects of Interventions From Observational Studies in Medical Journals. JAMA. 2024 Jun 4;331(21):1845-1853. doi: 10.1001/jama.2024.7741. PMID: 38722735.